Batzios SP, Zafeiriou DI;
Mol Genet Metab 2011 Oct 18;
La leucodistrofia metacromatica rappresenta una devastante patologia da accumulo di lisosomiale.
Il crescente interesse scientifico sulla malattia ha portato alla sperimentazione di innovativi approcci terapeutici in modelli animali, con l'obiettivo di fornire un efficace regime terapeutico per pazienti umani.
Questo articolo fornisce una panoramica dello sviluppo di opzioni di trattamento dei pazienti affetti da leucodistrofia metacromatica. Oltre al trapianto di cellule staminali ematopoietiche, già in uso da decenni, altri dati recentemente discussi, includono le staminali del sangue del cordone ombelicale, la terapia di sostituzione enzimatica, la terapia genica e il trapianto autologo di cellule staminali emopoietiche geneticamente modificate.
